Injeção reverte a surdez e restaura a audição em apenas semanas
Um novo estudo revela que a terapia genética pode melhorar significativamente a audição em pessoas que nasceram com surdez congênita ou perda auditiva severa. Pesquisadores do Karolinska Institutet, em parceria com hospitais e universidades na China, trataram dez pacientes e observaram melhorias na audição em todos os casos. O tratamento também foi bem tolerado. Os resultados foram publicados na revista Nature Medicine.
“Este é um grande avanço no tratamento genético da surdez, que pode mudar a vida de crianças e adultos”, afirma Maoli Duan, consultor e docente do Departamento de Ciência Clínica, Intervenção e Tecnologia do Karolinska Institutet, na Suécia, e um dos autores correspondentes do estudo.
Foco no Gene OTOF
A pesquisa incluiu dez pacientes com idades entre 1 e 24 anos tratados em cinco hospitais na China. Todos apresentavam uma forma genética de surdez relacionada a mutações em um gene denominado OTOF. Essas mutações impedem que o corpo produza quantidades suficientes da proteína otoferlina, que é essencial para enviar sinais sonoros do ouvido interno ao cérebro.
Resultados Rápidos Após uma Única Injeção
Para resolver esse problema, os pesquisadores utilizaram um vírus adenoassociado sintético (AAV) para entregar uma versão funcional do gene OTOF diretamente no ouvido interno. O tratamento foi administrado como uma única injeção através de uma membrana na base da cóclea, conhecida como janela redonda.
Os efeitos apareceram rapidamente. A maioria dos pacientes começou a recuperar parte da audição dentro de um mês. Após seis meses, todos os participantes mostraram uma clara melhoria. Em média, o nível de som que conseguiam detectar melhorou de 106 decibéis para 52.
Melhorias Mais Significativas em Pacientes Mais Jovens
Crianças demonstraram as respostas mais impressionantes, especialmente aquelas com idades entre cinco e oito anos. Uma menina de sete anos recuperou quase totalmente a audição e conseguiu ter conversas cotidianas com sua mãe apenas quatro meses após o tratamento. Ao mesmo tempo, a terapia também gerou melhorias significativas em pacientes adultos.
“Estudos menores na China já mostraram resultados positivos em crianças, mas esta é a primeira vez que o método foi testado em adolescentes e adultos também”, diz Dr. Duan. “A audição foi grandemente melhorada em muitos dos participantes, o que pode ter um efeito profundo na qualidade de vida deles. Agora, estaremos acompanhando esses pacientes para saber quão duradouro será o efeito.”
Tratamento Considerado Seguro
A terapia demonstrou ser segura e bem tolerada. O efeito colateral mais comumente relatado foi a diminuição de neutrófilos, que são um tipo de glóbulo branco. Nenhuma reação adversa grave foi observada durante o período de acompanhamento de 6 a 12 meses.
Ampliando a Terapia Genética para a Perda Auditiva
“OTOF é apenas o começo,” diz Dr. Duan. “Nós e outros pesquisadores estamos expandindo nosso trabalho para outros genes mais comuns que causam surdez, como GJB2 e TMC1. Esses são mais complicados de tratar, mas os estudos em animais até agora mostraram resultados promissores. Estamos confiantes de que pacientes com diferentes tipos de surdez genética poderão receber tratamento um dia.”
A pesquisa envolveu várias instituições, incluindo o Hospital Zhongda da Universidade do Sudeste na China. O financiamento veio de vários programas de pesquisa chineses, além da Otovia Therapeutics Inc., a empresa que desenvolveu a terapia genética e emprega muitos dos pesquisadores envolvidos. Uma lista completa de divulgações e conflitos de interesse está disponível no artigo publicado.
