Médicos implantam células
A doença de Parkinson é uma condição neurológica crônica que progride gradualmente ao longo do tempo. Mais de um milhão de pessoas nos Estados Unidos vivem com esse transtorno, e cerca de 90.000 novos casos são diagnosticados anualmente. Embora os medicamentos e terapias atuais possam aliviar os sintomas, nenhum tratamento demonstrou ser capaz de interromper ou desacelerar a progressão da doença.
A condição está intimamente relacionada à diminuição dos níveis de dopamina no cérebro. A dopamina é um mensageiro químico que desempenha um papel fundamental no controle dos movimentos, além de apoiar a memória, o humor e outras funções essenciais. À medida que as células cerebrais produtoras de dopamina morrem progressivamente, o cérebro perde a capacidade de regular adequadamente os movimentos. Essa degeneração resulta nos sintomas característicos da doença de Parkinson, como tremores, rigidez muscular e lentidão nos movimentos.
Pesquisadores do Keck Medicine da USC estão agora testando uma nova abordagem que visa tratar diretamente essa perda de dopamina. Em uma fase inicial de um ensaio clínico, os médicos estão implantando células-tronco especialmente projetadas no cérebro. Essas células são concebidas para substituir neurônios danificados e gerar dopamina.
“Se o cérebro puder novamente produzir níveis normais de dopamina, a doença de Parkinson pode ser retardada e a função motora restaurada,” afirmou Brian Lee, MD, PhD, um neurocirurgião do Keck Medicine e investigador principal do estudo.
Células-Tronco Reprogramadas Projetadas para Produzir Dopamina
O tratamento utiliza um tipo mais recente de célula-tronco criada em laboratório, conhecida como células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs). Diferente das células-tronco embrionárias, as iPSCs são geradas ao reprogramar células adultas, como as da pele ou do sangue, de volta a um estado versátil. Nesta forma, elas podem se desenvolver em muitos tipos diferentes de células no corpo.
“Acreditamos que essas iPSCs podem amadurecer de forma confiável em células cerebrais produtoras de dopamina, oferecendo a melhor chance de reativar a produção de dopamina no cérebro,” disse Xenos Mason, MD, um neurologista especializado em doença de Parkinson e outros distúrbios do movimento no Keck Medicine e co-investigador principal do estudo.
Procedimento de Implante Cerebral e Monitoramento a Longo Prazo
Para realizar a entrega das células, Lee faz uma pequena abertura no crânio para acessar o cérebro. Usando ressonância magnética (MRI) como guia, ele coloca cuidadosamente as células-tronco na região dos gânglios da base, que é responsável pela coordenação dos movimentos.
Após a operação, os participantes são monitorados de perto por um período de 12 a 15 meses para acompanhar alterações nos sintomas e observar possíveis efeitos colaterais, como discinesia — movimentos excessivos — ou infecções. Os pesquisadores pretendem continuar acompanhando os pacientes e monitorando suas condições por até cinco anos.
“Nosso objetivo final é desenvolver uma técnica que possa reparar a função motora dos pacientes e proporcionar uma melhor qualidade de vida,” disse Lee.
O Keck Medicine é um dos três locais nos Estados Unidos que participa do estudo. O ensaio clínico multissite inclui 12 pessoas com doença de Parkinson de moderada a moderadamente-severa.
A terapia com células-tronco, conhecida como RNDP-001, é produzida pela Kenai Therapeutics, uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios neurológicos. A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA concedeu ao ensaio clínico a designação de avanço da Fase 1 REPLACE™, que tem como objetivo acelerar o processo de desenvolvimento e revisão.
Divulgação: Mason recebeu um pagamento de honorários da Kenai Therapeutics no passado.
